住友化学と医薬品子会社住友ファーマ、再生医療子会社ＲＡＣＴＨＥＲＡ（ラクセラ）は６日、非自己人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）由来パーキンソン病治療薬「アムシェプリ」が国内での条件および期限付き承認を取得したと発表した。ｉＰＳ細胞由来の再生・細胞医薬品として世界初の製品だ。住友化学グループは、同薬が２０３０年代に売上高１０００億円を超えるブロックバスター製品として期待をかける。同日会見を開いた住友ファーマの木村徹社長は今回の承認について、日本発のｉＰＳ細胞技術の産学官連携による実用化への「大きなマイルストーンだ」と意義を述べた。

　薬価収載後、住友ファーマが販売を、再生医療開発・製造受託（ＣＤＭＯ）子会社のＳーＲＡＣＭＯ（エスラクモ）が製造を担う。京都大学ｉＰＳ細胞研究財団が提供するｉＰＳ細胞ストックを原材料として、京大などが保有する分化誘導・製造技術を用いて製造する。一部工程ではエーザイが保有する細胞純化技術を活用する。

　京大が実施した医師主導治験の結果に基づき承認された。治験では７人の患者に投与し、全例で重篤な有害事象は発生せず、腫瘍形成を引き起こさなかった。有効性評価対象となった６人のうち４人は、パーキンソン病の薬を摂取していない時の運動症状評価スコアが改善した。承認後７年間を期限に、製造販売後臨床試験（１８歳以上６５歳以下３０例、６５歳超５例）と使用成績調査（全投与例）を実施することが承認条件として設定された。

　同薬は米国でも医師主導治験と企業治験を実施中。住友化学グループは、アムシェプリなどを起点に再生・細胞医薬事業の売上高を２７年度に最大１００億円、３０年代後半には最大３５００億円へ拡大を目指す。